Ataluren kommt nach Europa

es heisst jetzt Translarna ®™ und..

soll in Kürze auch in der EU zugelassen werden, lesen Sie Details

 

zur Erinnerung: Das Präparat der Firma PTC aus USA wird derzeit als Mittel gegen Duchenne Muskelatrophie, die durch eine Nonsense Mutation verursacht wird, erfolgreich getestet. Auch bestimmte HSP Formen werden durch Nonsense Mutationen verursacht.