Brenda Wong, M.D., Associate Professor of Pediatrics and Neurology:
..Patienten mit Duchenne/Becker Muskel Dystrophie verursacht durch eine sogenannte "nonsense Mutation" eines bestimmten Gens....zeigen vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung mit PTC124....
Einzelheiten: (leider nur in Englisch)