Die Firma weiss von über 2400 bestimmten genetisch bedingten Erkrankungen, bei denen sogenannten "Nonsense- Mutatationen" der Grund für die Erkrankung sind und zwar bei einer erheblichen Anzahl von Patienten. Nonsense Mutationen inaktivieren Gen-Funktionen. Es ist bekannt, dass sie zwischen 5 bis 70% spezieller Fälle der bekanntesten erblich bedingten Erkrankungen verursachen.
